Traduit de l'anglais par l'un de nos membres.
Xconomy Philadelphie.
Suite à l’approbation de la FDA du traitement AstraZeneca plus tôt cette année, le premier médicament pour traiter la neurofibromatose de type 1 (NF1) est maintenant disponible pour les patients. La startup en biotechnologie NFlection Therapeutics est en lice pour être deuxième, mais ses fondateurs disent qu’ils peuvent éventuellement gagner avec un médicament qui prend une approche différente de la pilule commercialisée tout en offrant une façon plus sécuritaire et efficace de traiter les tumeurs et les bosses sur la peau causés par la maladie rare.
NFlection développe son médicament en gel topique. Le PDG Christopher Powala dit que contrairement aux médicaments oraux qui voyagent à travers le corps et causent une variété d’effets secondaires, ce gel transmet ses bienfaits thérapeutiques directement à la peau. Le médicament, NFX-179, est conçu pour se décomposer rapidement lorsqu’il atteint le foie, réduisant le risque d’effets toxiques en comparant avec d’autres médicaments de ce genre, aussi connus sous le nom d’inhibiteurs MEK.
« Nous sommes en mesure de faire des doses à haute concentration sur la peau » dit Powala. « Si le médicament entre dans le système sanguin, cela n’aura aucun n’effet. Nous sommes confiants que nous n’aurons pas les problèmes associés aux inhibiteurs MEK oraux. » NFlection a récemment dévoilé une ronde d’investissement de série A de $20 millions de venBio Partners et de F-Prime Capital. La startup de Wayne, PA prévoit utiliser ce nouveau capital pour des tests cliniques de son gel topique.
La NF1 est un trouble génétique causé par la mutation génétique du gène NF1 qui code une protéine suppresseur de tumeur appelée neurofibromine. Un niveau réduit ou non fonctionnel de cette protéine mène à une croissance des tumeurs. La NF1 se caractérise par des taches sur la peau et des tumeurs appelées neurofibromes qui se développent sur les nerfs. Ces tumeurs se forment sous la peau et dans certains cas dans les organes du corps. Bien que bénignes, ces tumeurs peuvent être défigurantes. La chirurgie peut être une option mais toutes les tumeurs de NF1 ne peuvent pas être traitées de cette façon.
L’approbation du médicament selumetinib (Koselugo) d’AstraZeneca par la FDA (NYSE : AZN) couvre les patients qui ne peuvent pas faire retirer les tumeurs de façon chirurgicale. Le médicament bloque la MEK, une enzyme qui est la clé pour une voie de signalisation qui conduit à une croissance des cellules cancéreuses. Le premier inhibiteur MEK approuvé par la FDA était le médicament trametinib (Mekinist) de GlaxoSmithKline (NYS : GSK), pour le mélanome. Les effets secondaires de cette classe de médicament comprennent une démangeaison de la peau, diarrhée, nausée et fatigue. Ces effets secondaires sont énumérés sur l’étiquette du selumetinib qui signale également que le médicament peut causer des problèmes cardiaques, visuels ou musculaires.
Le selumetinib n’a pas commencé comme traitement potentiel pour la NF1. Les recherches à l’Institut National du Cancer ont mené à son développement initial par Array Biopharma, basée à Boulder, CO, qui l’évaluait pour le cancer du poumon, le mélanome et le cancer de la thyroïde. Un partenariat avec AstraZeneca a mis le composé dans les mains du géant pharmaceutique britannique, qui l’a d’abord testé sur des cellules non petites de cancer du poumon.
Le médicament de NFlection a été développé à partir des recherches internes de la startup, qui datent de 2017, selon Mark de Souza, le co-fondateur et président exécutif de l’entreprise. Le gel, prévu pour une application par jour, est conçu pour pénétrer la couche extérieure de la peau et atteindre les cellules nerveuses en 24 heures et y rester ensuite en concentrations élevées- « beaucoup plus élevées que si vous aviez pris un médicament par voie orale » dit-il.
En essais précliniques, Powala dit que le gel NFlection a pu traiter les tumeurs NF1. La prochaine étape est une Phase 2a d’essais cliniques avec environ 48 patients. L’étude déterminera la capacité du médicament à réprimer les indicateurs biologiques de la progression des neurofibromes. L’essai évaluera une gamme de doses pour déterminer celle qui avancera à un essai clinique plus grand en Phase 2b. NFlection considère d’autres applications pour son médicament. Le premier est de retirer les taches de naissance formées par la même voie de signalisation qui conduit à la croissance de tumeur de NF1. Certaines de ces taches de naissance peuvent couvrir une grande partie du cuir chevelu, du visage et du cou, les rendant esthétiquement significatifs, dit Powala. La chirurgie et le traitement au laser sont des options pour retirer les taches de naissance, mais il dit que le médicament NFlection pourrait offrir aux patients une façon de traiter ces marques défigurantes sans le risque de cicatrices ou autres complications. Une étude sur les taches de naissance dans l’enfance est prévue cet été.
Traiter le carcinome squameux, le deuxième cancer de la peau le plus fréquent, est une autre application possible du médicament NFlection. Pawala dit que l’entreprise espère débuter une étude en Phase 1 sur cette forme de cancer au milieu de l’année 2021.
« Nous avons un pipeline et un produit pour le premier composé dans ces trois indications » dit de Souza. « Il y a d’autres cibles potentielles. C’est sur ça que nous sommes concentrés en ce moment. »
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Xconomy Philadelphie.
Suite à l’approbation de la FDA du traitement AstraZeneca plus tôt cette année, le premier médicament pour traiter la neurofibromatose de type 1 (NF1) est maintenant disponible pour les patients. La startup en biotechnologie NFlection Therapeutics est en lice pour être deuxième, mais ses fondateurs disent qu’ils peuvent éventuellement gagner avec un médicament qui prend une approche différente de la pilule commercialisée tout en offrant une façon plus sécuritaire et efficace de traiter les tumeurs et les bosses sur la peau causés par la maladie rare.
NFlection développe son médicament en gel topique. Le PDG Christopher Powala dit que contrairement aux médicaments oraux qui voyagent à travers le corps et causent une variété d’effets secondaires, ce gel transmet ses bienfaits thérapeutiques directement à la peau. Le médicament, NFX-179, est conçu pour se décomposer rapidement lorsqu’il atteint le foie, réduisant le risque d’effets toxiques en comparant avec d’autres médicaments de ce genre, aussi connus sous le nom d’inhibiteurs MEK.
« Nous sommes en mesure de faire des doses à haute concentration sur la peau » dit Powala. « Si le médicament entre dans le système sanguin, cela n’aura aucun n’effet. Nous sommes confiants que nous n’aurons pas les problèmes associés aux inhibiteurs MEK oraux. » NFlection a récemment dévoilé une ronde d’investissement de série A de $20 millions de venBio Partners et de F-Prime Capital. La startup de Wayne, PA prévoit utiliser ce nouveau capital pour des tests cliniques de son gel topique.
La NF1 est un trouble génétique causé par la mutation génétique du gène NF1 qui code une protéine suppresseur de tumeur appelée neurofibromine. Un niveau réduit ou non fonctionnel de cette protéine mène à une croissance des tumeurs. La NF1 se caractérise par des taches sur la peau et des tumeurs appelées neurofibromes qui se développent sur les nerfs. Ces tumeurs se forment sous la peau et dans certains cas dans les organes du corps. Bien que bénignes, ces tumeurs peuvent être défigurantes. La chirurgie peut être une option mais toutes les tumeurs de NF1 ne peuvent pas être traitées de cette façon.
L’approbation du médicament selumetinib (Koselugo) d’AstraZeneca par la FDA (NYSE : AZN) couvre les patients qui ne peuvent pas faire retirer les tumeurs de façon chirurgicale. Le médicament bloque la MEK, une enzyme qui est la clé pour une voie de signalisation qui conduit à une croissance des cellules cancéreuses. Le premier inhibiteur MEK approuvé par la FDA était le médicament trametinib (Mekinist) de GlaxoSmithKline (NYS : GSK), pour le mélanome. Les effets secondaires de cette classe de médicament comprennent une démangeaison de la peau, diarrhée, nausée et fatigue. Ces effets secondaires sont énumérés sur l’étiquette du selumetinib qui signale également que le médicament peut causer des problèmes cardiaques, visuels ou musculaires.
Le selumetinib n’a pas commencé comme traitement potentiel pour la NF1. Les recherches à l’Institut National du Cancer ont mené à son développement initial par Array Biopharma, basée à Boulder, CO, qui l’évaluait pour le cancer du poumon, le mélanome et le cancer de la thyroïde. Un partenariat avec AstraZeneca a mis le composé dans les mains du géant pharmaceutique britannique, qui l’a d’abord testé sur des cellules non petites de cancer du poumon.
Le médicament de NFlection a été développé à partir des recherches internes de la startup, qui datent de 2017, selon Mark de Souza, le co-fondateur et président exécutif de l’entreprise. Le gel, prévu pour une application par jour, est conçu pour pénétrer la couche extérieure de la peau et atteindre les cellules nerveuses en 24 heures et y rester ensuite en concentrations élevées- « beaucoup plus élevées que si vous aviez pris un médicament par voie orale » dit-il.
En essais précliniques, Powala dit que le gel NFlection a pu traiter les tumeurs NF1. La prochaine étape est une Phase 2a d’essais cliniques avec environ 48 patients. L’étude déterminera la capacité du médicament à réprimer les indicateurs biologiques de la progression des neurofibromes. L’essai évaluera une gamme de doses pour déterminer celle qui avancera à un essai clinique plus grand en Phase 2b. NFlection considère d’autres applications pour son médicament. Le premier est de retirer les taches de naissance formées par la même voie de signalisation qui conduit à la croissance de tumeur de NF1. Certaines de ces taches de naissance peuvent couvrir une grande partie du cuir chevelu, du visage et du cou, les rendant esthétiquement significatifs, dit Powala. La chirurgie et le traitement au laser sont des options pour retirer les taches de naissance, mais il dit que le médicament NFlection pourrait offrir aux patients une façon de traiter ces marques défigurantes sans le risque de cicatrices ou autres complications. Une étude sur les taches de naissance dans l’enfance est prévue cet été.
Traiter le carcinome squameux, le deuxième cancer de la peau le plus fréquent, est une autre application possible du médicament NFlection. Pawala dit que l’entreprise espère débuter une étude en Phase 1 sur cette forme de cancer au milieu de l’année 2021.
« Nous avons un pipeline et un produit pour le premier composé dans ces trois indications » dit de Souza. « Il y a d’autres cibles potentielles. C’est sur ça que nous sommes concentrés en ce moment. »
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